El objetivo primario de la DNDi consiste en entregar, para el año 2014, de 6 a 8 nuevos tratamientos para la leishmaniosis, la enfermedad del sueño (THA), la enfermedad de Chagas y la malaria, así como para establecer una sólida cartera de I+D para desarrollar tratamientos que atiendan las necesidades de los pacientes. Utilizando las redes de I+D creadas sobre la base de la cooperación Sur-Sur y Norte-Sur, la DNDi apunta a brindar innovaciones médicas a los pacientes, mediante el desarrollo de:

• Nuevos medicamentos a partir de nuevos compuestos identificados a través de procesos de selección y optimización de compuestos con actividad terapéutica (compuestos líderes);
• Nuevos medicamentos a partir de compuestos con actividad antimicrobiana/antiparasitaria conocida (que pueden iniciarse en el proceso de optimización de compuestos líderes o en el desarrollo pre-clínico);
• Nuevas indicaciones de medicamentos ya existentes para que sean utilizados en el campo de las enfermedades extremadamente olvidadas (nueva indicación terapéutica);
• Reformulaciones y combinaciones que se adapten mejor a las condiciones de campo (dosis pediátrica, tratamientos de acción prolongada, nuevas vías de administración, combinaciones con dosis fijas, presentaciones compartidas (co-packaging) o co-administración de medicamentos); 
• Medicamentos existentes para las enfermedades blanco (extender su registración geográfica, completar el armado de dossiers regulatorios para la aprobación de candidatos a medicamentos).  

La DNDi tiene asimismo otros dos objetivos:

• Usar y fortalecer las capacidades existentes en países con enfermedades endémicas, a través de la implementación de proyectos.
• Crear conciencia acerca de la necesidad de desarrollar nuevos medicamentos para las enfermedades olvidadas y abogar por una mayor responsabilidad pública.