O principal objetivo da DNDi é fornecer até 2014 de 6 a 8 novos tratamentos para a leishmaniose, a doença do sono (THA), a doença de Chagas e a malária, e também estabelecer um portfólio sólido de projetos de P&D para desenvolver tratamentos que atendam as necessidades dos pacientes. Utilizando as redes de P&D criadas com base em cooperações Sul-Sul e Norte-Sul, a DNDi visa oferecer inovações médicas aos pacientes, através do desenvolvimento de:

• Novos medicamentos a partir de novos compostos identificados através de procedimentos de triagem e otimização de compostos com atividade terapêutica (compostos líderes);

• Novos medicamentos a partir de compostos com atividade antimicrobiana/antiparasitária conhecida (que podem ter inicio no processo de otimização de compostos líderes ou no desenvolvimento pré-clínico);

• Novas indicações de medicamentos já existentes para sua utilização na área das doenças extremamente negligenciadas (nova indicação terapêutica);

• Reformulações e combinações que melhor se adaptem às condições de campo (dosagem pediátrica, tratamentos de ação prolongada, novas vias de administração, combinações em dose fixa, co-embalagem, ou coadministração de medicamentos).

• Medicamentos existentes para as doenças-alvo (ampliação geográfica de seu registro; conclusão de dossiês regulatórios para a aprovação de candidatos a medicamentos).

A DNDi também possui outros dois objetivos:

• Usar e fortalecer as capacidades existentes em países com doenças endêmicas através da implementação de projetos.

• Promover a conscientização da opinião pública sobre a necessidade de desenvolver novos medicamentos para as doenças negligenciadas e encorajar os governos a assumir uma maior responsabilidade.